Данные загадочные заболевания называются «сиротскими», а по науке – «орфанными». Они не так известны, как грозная онкология, диабет или инсульт с инфарктом. Однако если для лечения упомянутых (и тыс. неназванных) известных болезней закупаются лекарства, то орфанные препараты являются такой же редкостью, как и сами заболевания, передаёт «Крымская газета».

Этот особый пациент

«Сиротские» болезни, несмотря на свою редкость, в совокупности представлены довольно большим количеством больных и составляют огромную «популяцию». Говорят, что в странах Евросоюза зарегистрировано около 30 миллионов пациентов с редкими заболеваниями – значит, что тем или иным орфанным заболеванием страдает каждый 15-й (!!) европеец. Редкими заболеваниями являются болезни, у которых распространённость – не более 10 случаев заболевания на 100 тыс. населения.

Не последнюю роль в выявлении таких болезней сыграли новые методы диагностики, ведь ещё несколько лет назад пациент с «непонятными» симптомами мог десятилетиями «морочить голову» участковому педиатру или терапевту. И далеко не всегда получал не только помощь, однако даже верный диагноз. А сегодня в среднем каждую неделю становятся известны около пяти новых патологий. И ещё: на сегодня известно около 5-7 тыс. редких болезней (врождённых, гематологических, онкологических, аутоиммунных и других), которыми страдают 6-8% населения всего мира. И год от года растёт и количество новых орфанных препаратов. Однако до всех ли пациентов данные лекарства, как правило, наиболее дорогие, доходят?

Возьмём для примера гепатит С, ранее довольно редкий. Прежде его вылечивали лишь в 10 процентах случаев, а теперь он в 90 процентах поддаётся лечению. Причём курс проводится не год, а всего лишь три месяца. Однако такой курс стоит 100 тыс. долларов. Какой регион потянет такую сумму на одного больного? А если даже кто-то и добьётся бесплатного курса, то это значит, что сотня пациентов не получит никакого лечения вовсе.

И всё потому, что обязанность по обеспечению больных редкими заболеваниями бесплатными лекарствами возложена как раз на субъекты РФ. Именно они создают условия для доступности лекарственного обеспечения граждан. Организуют обеспечение лекарствами, включёнными в перечни и регистры, граждан, имеющих право на получение госпомощи в порядке, предусмотренном федеральным законодательством. И отсутствие обеспечения больных жизненно необходимыми лекарствами за счёт средств бюджета региона, где они живут, нарушает их права на охрану здоровья и медпомощь.

Сегодня в России действует программа «7 нозологий», по которой выделяются средства на приобретение лекарств для пациентов, страдающих одним из семи заболеваний, требующих дорогостоящего лечения. Из этих семи нозологий четыре относятся к числу редких болезней: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм (карликовость) и болезнь Гоше. Льготные лекарства по этой программе получают около 130 000 человек в России.

Тяжёлый случай

Совсем недавний случай – в начале февраля сообщалось, что Министерство здравоохранения Крыма не имело права закупать для маленького крымчанина с редким заболеванием препараты «Цистагон» и «Цистадропс», так как они не зарегистрированы в РФ. Однако закупить пришлось после жалобы матери малыша в прокуратуру и по решению суда, сообщил замминистра здравоохранения Николай Деркач.

– данные препараты не зарегистрированы в России, поэтому законным путём за свои бюджетные средства мы закупить их не можем, потому что это будет нецелевое использование (средств), – рассказал замминистра. Он тогда сообщил, что незарегистрированные лекарства были назначены ребёнку не местным врачом, а кем-то «в других регионах», однако вот сертифицированных аналогов у них нет.

Тем не менее крымский Мин-здрав изыскал возможность обеспечить маленького пациента запрещённым к обороту препаратом.

– Получается, суд пошёл вразрез с законодательством, он присудил Минздраву обеспечить ребёнка. Однако как министерство может обеспечить ребёнка препаратом, который не зарегистрирован в РФ? Не может законно Минздрав это сделать, – посетовал Николай Деркач. – Мы консультировались с прокуратурой очень долго и нашли законный путь решения. А средства на закупку лекарств были выделены из резервного фонда совета министров Крыма.

Кстати, недавно Комитет по труду, социальной защите, здравоохранению Госсовета Крыма обратился к министру здравоохранения РФ Веронике Скворцовой по вопросу предоставления из федерального региональным бюджетам субсидии на исполнение обязательств, связанных с обеспечением лекарствами граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями. Обращение было подготовлено в связи с большой финансовой нагрузкой на бюджеты регионов, обусловленной высокой стоимостью патогенетической терапии таких пациентов. В частности, при регистрации 150 больных расходы на отпуск льготных лекарств в 2017 году составят 103,6 млн рублей, а это  12,8% от прогнозного объёма расходов на льготное лекарственное обеспечение в Крыму.

В этом же году перечень жизненно важных лекарств в аптеках Крыма, как и в аптечных организациях других регионов страны, может быть расширен.

Уровень оптовых и розничных надбавок на медпрепараты этой категории подлежит государственному регулированию, что будет дополнительной мерой социальной защиты населения.